Nonviral delivery of chemically modified tRNA rescues nonsense mutations in cystic fibrosis.
期刊Science (New York, N.Y.)
发表日期2026-08-27
影响因子IF 47.3
涉及基因CFTR
编辑类型未使用基因修饰模型
实验用途开发化学修饰的sup-tRNA通过LNP递送治疗囊性纤维化无义突变
中文研究总结
本研究开发了一种基于化学修饰sup-tRNA的递送平台来治疗无义突变引起的囊性纤维化。研究在sup-tRNA中引入N1-甲基腺苷修饰，提高了终止密码子通读效率，增强了tRNA氨酰化能力，延长了功能持续时间，并降低了先天免疫激活。通过高通量可离子化脂质筛选和配方优化，开发了针对肺部的定制化LNP递送系统。该方法在支气管上皮细胞、小鼠模型和患者来源类器官中成功恢复了CFTR表达和功能。这项研究为治疗无义突变导致的遗传性疾病提供了新的潜在治疗平台。
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