Creating bottom-up RNA transfer vehicles from synthetic protein assemblies.
期刊Nature
发表日期2026-09-03
影响因子IF 56.1
涉及基因未提及
编辑类型未使用基因修饰模型
实验用途构建基于AI设计的蛋白组装体作为RNA递送载体，实现高效基因治疗
中文研究总结
本研究利用生成式人工智能设计蛋白组装体，与天然蛋白结构域结合，创建了100多种具有不同尺寸和形状的RNA递送载体。这些载体在RNA递送效率上比现有常用载体高出数个数量级。通过整合计算设计的肽结合剂，可编程调控载体的细胞特异性，实现治疗性RNA向多种细胞模型的递送。在小鼠体内验证了载体的生物分布和安全性，并成功用于杜氏肌营养不良症患者来源细胞和猪模型中的基因编辑治疗策略。该研究证明了AI设计蛋白可用于理性工程化RNA传输系统，克服了天然蛋白多样性的限制。
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