An engineered, compact Cas12m variant for multiplexed gene activation in vivo.
期刊Nature biotechnology
发表日期2026-10-29
影响因子IF 44.5
涉及基因Cas12m、Dmd、Scn1a
编辑类型转基因(transgenic)
实验用途开发紧凑型Cas12m，实现单载体体内多基因CRISPRa激活
中文研究总结
研究从天然无核酸酶活性的Cas12m蛋白家族出发，筛选并优化获得denCas12m，构建自处理型smCRISPRa平台。该平台可利用单个转录单元产生多条成熟crRNA，并通过单一AAV载体递送至体内，实现同一基因多位点协同激活或多个内源基因同步激活。研究在Duchenne肌营养不良及Scn1a单倍不足小鼠模型中观察到表型救援，并实现单载体递送8条crRNA、同时激活6个基因，显示出较高的多重化能力，为突破AAV容量限制和开展体内多基因转录调控提供了新工具。
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