An actionable GPCR restores phosphoinositide homeostasis and kidney function in Lowe syndrome.
期刊Signal transduction and targeted therapy
发表日期2026-11-03
影响因子IF 81.2
涉及基因Ocrl、Adora3
编辑类型人源化小鼠模型(humanized mouse model，具体编辑方式未说明)
实验用途验证IB-MECA经A3AR-PLC通路纠正磷酸脂质失衡并恢复肾功能
中文研究总结
研究整合工程化细胞系、患者来源近端小管细胞、人肾类器官及OCRL相关人源化小鼠模型，跨系统筛选口服腺苷A3受体激动剂IB-MECA。各模型显示，IB-MECA经A3AR激活PLC，促进质膜PI(4,5)P₂水解，纠正内体PI(4,5)P₂蓄积，恢复受体运输和近端小管蛋白重吸收，并改善肾功能。结果将细胞内磷酸脂质稳态缺陷与可成药GPCR信号联系起来，为OCRL缺失所致Lowe综合征提供候选疗法及II期临床试验依据。
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