Rational design of lipid nanoparticles for brain delivery of RNA therapeutics.
期刊Nature nanotechnology
发表日期2026-11-03
影响因子IF 37.5
涉及基因Il10
编辑类型基因编辑（CRISPR）
实验用途开发可跨血脑屏障递送RNA及基因编辑元件的脂质纳米颗粒。
中文研究总结
研究通过分析逾100种中枢神经系统活性药物，筛选出羟嗪作为设计可电离脂质的结构骨架，并构建HX1脂质纳米颗粒。HX1 LNP可经多种跨血脑屏障转运途径，将mRNA高效递送至脑组织；共递送CRISPR mRNA和导向RNA后，可在小鼠脑内实现有效基因编辑，在非人灵长类中亦能递送荧光素酶mRNA。进一步地，HX1 LNP递送Il10 mRNA可减轻小鼠放射性脑损伤。该平台兼具血脑屏障完整条件下的递送能力，具有治疗中枢神经系统疾病及开展脑内基因编辑的转化潜力。
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